Argentina es el único país de Latinoamérica en participar de un estudio global de terapia génica que podría revolucionar la manera de tratar una enfermedad que afecta la visión central. Charles Centro Oftalmológico incluyó al primer paciente en Latinoamérica en un estudio fase 3 de terapia génica para la degeneración macular asociada a la edad en su forma húmeda. Se trata del programa internacional 4DMT– estudio 4FRONT-2, que también se desarrolla en Europa y Estados Unidos. “La terapia génica representa un verdadero cambio de paradigma en el tratamiento de la degeneración macular húmeda. Ser pioneros en Argentina en participar en esta etapa avanzada de investigación nos llena de orgullo y refuerza nuestro compromiso por la innovación, la investigación clínica y el desarrollo de alternativas terapéuticas que mejoren la calidad de vida de nuestros pacientes”, afirmó Patricio Schlottmann, jefe de Investigación Clínica en Charles Centro Oftalmológico y Director de Oftalmología en la Organización Médica de Investigación (OMI). La degeneración macular húmeda es una enfermedad frecuente en personas mayores de 55 años, con mayor incidencia hacia los 75 años, que afecta la visión central (el punto de máxima precisión visual) y suele comenzar en un ojo para luego comprometer al otro. Esta patología genera dificultades en la lectura, el reconocimiento de números y letras, la elección de la ropa, la identificación de alimentos y otras actividades cotidianas que requieren visión fina. De lo contrario, si el mismo se interrumpe o se retrasa, la enfermedad continúa progresando. Terapia génica: un cambio de paradigma El tratamiento en investigación propone un abordaje revolucionario: una única inyección intraocular que utiliza un vector viral diseñado específicamente para que las células del ojo produzcan de manera sostenida su propio agente terapéutico. La terapia génica busca alcanzar un efecto prolongado en el tiempo, con el potencial de reducir o incluso eliminar la necesidad de aplicaciones repetidas en más del 80% de los pacientes, en comparación con el tratamiento convencional. El tratamiento se encuentra en fase 3, la última etapa antes de una eventual aprobación regulatoria y lanzamiento comercial. Las fases 1 y 2, realizadas con un número menor de pacientes, mostraron resultados promisorios en términos de seguridad y eficacia, lo que permitió avanzar a esta instancia que involucra una mayor cantidad de participantes y centros a nivel internacional. Uno de los requisitos principales para participar de la fase 3 es haber sido diagnosticado en los últimos 6 meses y no haber recibido más de 4 inyecciones de tratamiento previo. Esto puede derivar en pérdida de autonomía, dependencia y, en muchos casos, consecuencias emocionales como ansiedad o depresión asociadas al deterioro funcional. El tratamiento actual consiste en inyecciones intraoculares periódicas de fármacos antiangiogénicos que permiten controlar la enfermedad y frenar la progresión de la pérdida visual. Estas aplicaciones deben repetirse con alta frecuencia, generalmente cada uno o dos meses, lo que implica una carga terapéutica sostenida en el tiempo y una fuerte dependencia del tratamiento.
